進行性杜氏肌肉營養不良（DMD）的最新治療研究：

1) 臍帶血干細胞治療：尤其是CD34+

2) 針對增強Dystrophin表達的：

(1)口服PTC124 (Ataluren)：只適用于“無義突變”10-15%病人，2b臨床試驗已經完成；

(2)基因治療：肌肉內注射反義-RNA以跨越>70%的病人的外顯子缺失突變而修正此類突變，其中針對Dystrophin 51號外顯子缺失突變的肌肉內注射AVI-4658正在進行II期臨床試驗；針對44號外顯子缺失突變的皮下注射RO044、針對51號外顯子缺失突變的皮下注射PRO051（= GSK2402968，Prosensa、GSK公司）正在進行II期臨床試驗；

(3)基因治療：肌肉內注射rAAV vector expressing Mini-Dystrophin with CMV promoter可以治療所有的DMD 病人；

(4)慶大霉素：增加Dystrophin蛋白的表達。

我實驗室從事(假性肥大性）進行性（杜氏）肌肉營養不良（DMD）的基因診斷和產前診斷，可將資料、片子壓縮后發到1470291264@QQ.COM,看后回復。可QQ1470291264咨詢，電話聯系：189-592-66911。

  Tag: 臍帶血| 臍帶| 臍帶幹細胞| 脂肪幹細胞| 胎盤幹細胞| 羊胎水| 抗衰老| 

進行性杜氏肌肉營養不良（DMD）的最新治療研究：

1) 臍帶血干細胞治療：尤其是CD34+

2) 針對增強Dystrophin表達的：

(1)口服PTC124 (Ataluren)：只適用于“無義突變”10-15%病人，2b臨床試驗已經完成；

(2)基因治療：肌肉內注射反義-RNA以跨越>70%的病人的外顯子缺失突變而修正此類突變，其中針對Dystrophin 51號外顯子缺失突變的肌肉內注射AVI-4658正在進行II期臨床試驗；針對44號外顯子缺失突變的皮下注射RO044、針對51號外顯子缺失突變的皮下注射PRO051（= GSK2402968，Prosensa、GSK公司）正在進行II期臨床試驗；

(3)基因治療：肌肉內注射rAAV vector expressing Mini-Dystrophin with CMV promoter可以治療所有的DMD 病人；

(4)慶大霉素：增加Dystrophin蛋白的表達。

我實驗室從事(假性肥大性）進行性（杜氏）肌肉營養不良（DMD）的基因診斷和產前診斷，可將資料、片子壓縮后發到1470291264@QQ.COM,看后回復。可QQ1470291264咨詢，電話聯系：189-592-66911。

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